Zespół Draveta i Zespół Lennoxa-Gastauta to rzadkie choroby neurologiczne, które często nie reagują na leki przeciwpadaczkowe. Jednym z obiecujących sposobów na zmniejszenie częstotliwości napadów jest stosowanie kannabidiolu (CBD). Czy warto się na to zdecydować?
Data aktualizacji: 19 maja 2023
Wpływ CBD na schorzenia Zespołu Draveta oraz Zespołu Lennoxa-Gaustata
Zespół Draveta (DS), znany też jako ciężka miokloniczna padaczka ujawniająca się u niemowląt, jest rzadkim genetycznym schorzeniem, charakteryzującym się zaburzeniami w neurorozwoju i opornymi na leczenie napadami padaczkowymi występującymi w dzieciństwie. U 70-80% chorych wykrywane są mutacje w genie kodującym alfa-1 podjednostkę napięciozależnego kanału sodowego SCN1A.
Innym schorzeniem, które również wywołuje lekooporne napady padaczkowe w dzieciństwie jest Zespół Lennoxa-Gastauta. Za jego występowanie odpowiadają z kolei liczne mutacje w genach, utrudnienia okołoporodowe, wrodzone infekcje czy też inne zespoły uwarunkowane genetyczne takie jak stwardnienie guzowate czy zespół Westa.
Problemy w terapii
Charakterystyczną dla obydwu zespołów, czyli zespołu Draveta i zespołu Lennoxa Gaustata jest ograniczona skuteczność leków stosowanych w epizodach padaczkowych. Istotnym klinicznie jest, by zarówno unikać stymulacji napadów jak i kontrolować ich przebieg, tak skutecznie jak to jest tylko możliwe. Leczenie farmakologiczne pozostaje nadal pierwszym wyborem w doborze terapii. U niektórych pacjentów dieta ketogeniczna i neuromodulacja okazują się obiecującym rozwiązaniem.
Celem terapeutycznym jest ograniczenie zarówno częstotliwości, jak i długości napadów, zmniejszenie odczuwania efektów ubocznych leków przeciwpadaczkowych, promocja rozwoju neurokognitywnego i polepszenie jakości życia. W tej sytuacji, przydatnym może okazać się Kanabidiol (CBD).
Czy CBD może pomóc?
W badaniu z 2017 roku, Profesor Neurologii Danielle M. Andrade z University of Toronto, wraz z Doktorem Fabio A. Nascimento z Harvard Medical School, skupiają się na leczeniu i rokowaniu w zespole Draveta.
120 pacjentom ze zdiagnozowanym DS, znajdującym się w różnych klinikach, podawano losowo przydzielone placebo lub roztwór kanabidiolu (w dawce 20mg/kg m.c./dzień), jako dodatek do ich standardowego schematu leczenia.
Na przestrzeni 14 tygodni, mediana częstotliwości napadów padaczkowym zmniejszyła się z 12.4 do 5.9 na miesiąc w grupie otrzymującej Kanabidiol oraz z 14.9 do 14.1 w grupie, której podawano placebo. Opiekunowie chorych z grupy stosującej CBD zgłaszali zaobserwowanie polepszenie stanu ogólnego chorych.
Na podstawie danych zgromadzonych podczas przeprowadzania tego badania oraz prób klinicznych stosowania CBD w zespole Lennoxa-Gastauta, w czerwcu 2018 roku Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła kanabidiol do stosowania w leczeniu tychże zespołów padaczkowych. Co więcej, the United Kingdom National Institute for Health and Care Excellence (NICE) zawarł w swoich wytycznych połączenie kanabidiolu z klobazamem jako opcję terapeutyczną. Nadal jednak nie ma dowodów na skuteczność kanabidiolu w monoterapii.
Alternatywne technologie medyczne
W przypadku padaczki lekoopornej, w tym zespołu Draveta i zespołu Lennoxa-Gastauta, kannabidiol jest jednym z leków, które mogą być stosowane w połączeniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, takimi jak:
- topiramat,
- okskarbazepina,
- lakozamid,
- rufinamid,
- klobazam,
- lamotrygina
W przypadku braku skuteczności terapii lekami przeciwpadaczkowymi pierwszej i kolejnych linii, wytyczne NICE 2021 rekomendują rozważenie terapii felbamatem. W przypadku zespołu Lennoxa-Gastauta nie zaleca się stosowania niektórych leków przeciwpadaczkowych, takich jak:
- karbamazepina,
- gabapentyna,
- okskarbazepina,
- pregabalina,
- tiagabina
- wigabatryna,
ale istnieją również alternatywne technologie medyczne, takie jak:
- leki sterydowe,
- dożylne immunoglobuliny,
- ketamina,
- izofluran,
- lidokaina,
- dieta ketogeniczna,
- głęboka stymulacja nerwu błędnego
- głęboka stymulacja mózgu.
W Polsce finansowane są różne substancje czynne stosowane w padaczce lekoopornej, ale w przypadku leczenia zespołu Lennoxa-Gastauta u pacjenta zastosowano wiele leków przeciwpadaczkowych, terapię olejem CBD i dietę ketogenną, ale nie felbamat. Z uwagi na indywidualną reakcję na leczenie, należy wybrać najlepszą opcję terapeutyczną dla danego pacjenta.
Zespół Draveta – wpływ kannabinoidów na zachowanie myszy
W badaniach przeprowadzonych na zwierzętach, w tym na myszach, zbadano wpływ kannabinoidów na organizm. Wyniki wskazują na pozytywny wpływ kannabinoidów, szczególnie CBD, na organizmy z modyfikacją genetyczną, takie jak myszy z zespołem Draveta, autyzmem oraz padaczką
W przypadku myszy z zespołem Dravet, podanie małej dawki CBD (10 lub 20 mg/kg m.c.) przyczyniło się do poprawy zachowań społecznych. Zwierzęta chętniej wchodziły w interakcje i spędzały więcej czasu w towarzystwie innego osobnika. Podanie większej dawki CBD (100 mg/kg m.c.) działało przeciwpadaczkowo, zmniejszając liczbę i łagodząc przebieg napadów.
Badania wykazały, że dawka kannabinoidów ma duży wpływ na efekty terapii. W badaniach nad wpływem anandamidu, endokannabinoidu działającego na receptory CB1, na zachowanie myszy z zespołem łamliwego chromosomu X oraz ze szczepu BTBR, stwierdzono, że leczenie tym związkiem przyczyniło się do zwiększenia czasu spędzanego przez myszy z ASD w towarzystwie innych myszy.
Wnioski z badań na zwierzętach są obiecujące i sugerują, że kannabinoidy, zwłaszcza CBD, mogą mieć pozytywny wpływ na zachowanie osób z zespołem Draveta oraz z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Jednakże, konieczne są dalsze badania, aby potwierdzić te wyniki i wyznaczyć optymalne dawki leków dla ludzi.
